{"id":8,"date":"2009-11-08T12:35:05","date_gmt":"2009-11-08T11:35:05","guid":{"rendered":"https:\/\/www.fondazioneporpora.eu\/?p=8"},"modified":"2021-05-04T13:15:59","modified_gmt":"2021-05-04T12:15:59","slug":"le-malattie-rare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.fondazioneporpora.eu\/?p=8","title":{"rendered":"Le Malattie Rare"},"content":{"rendered":"

Attualmente, sono state descritte nel mondo all\u2019incirca 4-5.000 malattie rare (malattie che colpiscono una porzione di popolazione molto limitata). La maggior parte di esse manca di trattamenti appropriati per quattro motivi principali:<\/p>\n

    \n
  1. i limiti nella conoscenza medica e scientifica relativa alla patogenesi della maggior parte delle malattie rare;<\/li>\n
  2. un mercato limitato, alcune malattie interessano meno di poche centinaia di pazienti nel mondo;<\/li>\n
  3. gli alti costi di ricerca e di produzione: il 50-80% delle malattie rare ha origine genetica. Per trattare tali malattie sono necessari prodotti di alta tecnologia (terapie geniche, terapie cellulari, proteine ricombinanti…) i cui costi di sviluppo aumentano proporzionalmente alla complessit\u00e0 della malattia; e<\/li>\n
  4. l\u2019impossibilit\u00e0 di brevettare determinati ingredienti (composti biotecnologici difficili da brevettare o molecole di dominio pubblico).<\/li>\n<\/ol>\n

    Tutti questi fattori conducono ai limitati investimenti delle industrie farmaceutiche e di biotecnologie e, di conseguenza, ai gravi ostacoli, in termini dei cos\u00ec necessari trattamenti efficaci.<\/p>\n

    Questa situazione sta sollevando una questione etica. A causa dei limiti finanziari, i pazienti si ritengono rifiutati dal sistema sanitario. Una parte significativa della popolazione non riceve i trattamenti che il progresso medico dovrebbe potere fornire. Un aumento di qualit\u00e0 e durata di vita per i pazienti affetti da malattie rare non \u00e8 accessibile.<\/p>\n

    Un medicinale diventa un farmaco orfano se non \u00e8 disponibile a causa di mancanza di interesse commerciale, malgrado possa essere potenzialmente utile in terapia. I farmaci orfani (farmaci destinati a trattare malattie rare) sono intrinsecamente non redditizi per l\u2019insufficiente numero di utenti previsti rispetto ai costi di sviluppo e commercializzazione dei farmaci.<\/p>\n

    Lo scopo del presente lavoro \u00e8 quello di fornire al Parlamento Europeo alternative politiche per costituire una efficiente Politica Europea per i Farmaci Orfani.<\/p>\n

    La disponibilit\u00e0 di farmaci orfani dipende dal verificarsi di situazioni favorevoli in 3 aree:<\/p>\n

    Bisogni dei pazienti<\/p>\n

    Strategie dei decisori<\/p>\n

    Struttura legale<\/p>\n

    Per permettere al Parlamento Europeo di discutere le alternative politiche con una piena conoscenza dei fatti, verranno discusse queste tre aree, principalmente effettuando una valutazione comparativa delle differenti situazioni inerenti i farmaci orfani negli Stati Uniti, in Giappone ed in Australia.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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